在2025年欧洲抗风湿病同盟（EULAR）年会上，，由首都医科大学隶属北京儿童医院风湿科李彩凤教授牵头、联合天下15家顶尖医疗机构配合开展的Firsekibart（曾用名：金纳单抗/Genakumab）治疗活动性全身型幼年特发性枢纽炎（sJIA）Ⅱ期临床研究（NCT05925452）要害效果，，通过口头报告形式（OP0299）正式宣布。。。。。作为首个头对头较量国产IL-1β抑制剂与IL-6抑制剂在sJIA患儿中疗效与清静性的研究，，这一突破性效果为sJIA疾病提供了全新的治疗选择。。。。。

研究配景

全身型幼年特发性枢纽炎（sJIA）是幼年特发性枢纽炎的一个亚型，，以高热、皮疹，，伴或不伴枢纽炎为主要特征，，可累及全身多脏器，，炎症标记物显著升高，，需与熏染性疾病和恶性病举行判别。。。。。因此这类疾病极易漏诊、误诊，，导致延误诊断，，延迟治疗。。。。。 病情严重者可并发巨噬细胞活化综合征（MAS）、肺间质病变等，，不但会导致多脏器功效障碍，，甚至可能危及生命。。。。。

sJIA的古板治疗主要依赖非甾体抗炎药（NSAIDs）、糖皮质激素及改善病情抗风湿药（DMARDs）。。。。。这些药物虽然能在一定水平上控制疾病，，但有用性仍然有限，，副作用较大，，限制了其长时间应用。。。。。且仍有部分患儿对现有治疗反映不佳。。。。。因此，，开发清静且有用的新型治疗药物，，是目今sJIA研究领域的迫切需求。。。。。^1,2,3

IL-1β是sJIA发病机制中的要害炎症因子，，在炎症反映中施展焦点作用。。。。。Firsekibart是由伟德体育药业自主研发的全人源化IL-1β单克隆抗体，，通过靶向抑制IL-1β的活性，，从而阻断炎症反映级联放大，，施展sJIA治疗作用。。。。。本项研究旨在评估Firsekibart在治疗活动性sJIA患儿中的疗效与清静性，，为临床提供新的治疗选择。。。。。⁴

研究设计

本研究是一项多中心、随机、开放的II期临床试验, 纳入年岁在2岁至18岁之间的活动性sJIA患儿。。。。。受试者被随机分配至Firsekibart 3.0 mg/kg组、4.0 mg/kg组或Tocilizumab（托珠单抗）比照组。。。。。Tocilizumab是一种已获批用于治疗sJIA的IL-6靶点单抗，，在本研究中作为阳性比照药物。。。。。

研究的主要终点为第28天抵达JIA ACR Ped30反映的患者比例，，次要终点则包括JIA ACR Ped50/70/90反映率以及清静性评估。。。。。

研究包括三个阶段：诱导期（4周）、维持期（20周）和随访期（4周）。。。。。本次报告为诱导期效果，，在这一阶段，，受试者凭证随机方案接受响应治疗。。。。。诱导期竣事后，，抵达JIA ACR Ped30反映标准者进入维持期继续治疗，，同时最先糖皮质激素逐步减量
；；；未抵达应答标准者则阻止治疗并进入随访阶段。。。。。

研究效果

Firsekibart在治疗sJIA方面展现出显著疗效，，非劣于Tocilizumab。。。。。

本研究共纳入50例活动性sJIA受试者，，随机分配至三个治疗组：Firsekibart 3.0 mg/kg组（n=17）、Firsekibart 4.0 mg/kg组（n=16）和Tocilizumab组（n=17）。。。。。受试者平均年岁（标准差）为9.8（4.00）岁，，基线体重为37.3（17.74）kg。。。。。其中男性占比为58%（29/50）。。。。。各组在基线生齿统计学和疾病特征方面平衡可比。。。。。

在主要疗效终点方面，，Firsekibart 3.0 mg/kg组和4.0 mg/kg组抵达ACR Ped30受试者比例划分为94.1%和75.0%，，而Tocilizumab为82.4%。。。。。在次要终点方面，，Firsekibart 3.0 mg/kg组的ACR Ped50/70/90反映率划分为76.5%、64.7%和47.1%
；；；4.0 mg/kg组划分为62.5%、62.5%和43.8%
；；；Tocilizumab组则为64.7%、47.1%和35.3%。。。。。上述效果批注，，Firsekibart在快速控炎方面体现优异，，且3.0 mg/kg剂量组的疗效非劣于Tocilizumab。。。。。

受试者基线

主要研究终点

次要研究终点

清静性优异，，不良反映可控。。。。。

在清静性方面，，Firsekibart显示出优异的耐受性。。。。。Firsekibart 3.0 mg/kg组的治疗相关不良事务（TRAEs）爆发率为23.5%，，Firsekibart 4.0 mg/kg组为50%，，低于Tocilizumab组的76.5%。。。。。Firsekibart 3.0mg/kg组未报告严重不良事务（SAEs），，而Tocilizumab组中有17.6%的受试者报告SAEs。。。。。Firsekibart组最常见的不良反映为上呼吸道熏染、高尿酸血症和血虚，，多为轻至中度，，下场均为好转，，与IL-1抑制剂类药物的已知清静谱相似。。。。。

李彩凤教授（首席研究者）：

李彩凤，，首都医科大学隶属北京儿童医院 一级主任医师，，教授，，博士生/博士后导师

北京儿童医院郑州医院执行院长

曾任中华儿科学会天下委员、秘书长

曾任中华风湿病学会天下委员、常务委员

曾任首都医科大学风湿病学系副主任、主任

中华儿科学会风湿病学组组长

中国医师协会风湿病专科委员会常务委员、儿童风湿病学组组长

中国女医师协会风湿免疫专业委员会常务委员

北京风湿病学会副主任委员

北京医师协会风湿免疫专科医师分会副会长

北京医学教育协会风湿免疫分会副会长

海峡两岸医药卫生交流协会常务理事、儿童风湿病专委会主任委员

北京整合医学学会理事会理事、儿童风湿免疫专委会主任委员

儿科风湿病国际研究组织（PRINTO）委员及中国总协调员

亚太风湿病学会同盟（APLAR）儿科学组委员

APLAR官方SCI期刊《International Journal of Rheumatic Diseases》副主编

欧洲儿童风湿病学会PReS官方SCI期刊《Pediatric Rheumatology》编委

“sJIA患儿亟需兼顾快速控炎与恒久清静性的治疗方案。。。。。Firsekibart作为一款全人源IL-1β单克隆抗体，，能够精准阻断炎症焦点通路。。。。。本研究首次证实，，Firsekibart 3.0mg/kg剂量在28天可实现94.1% ACR Ped30的快速应答，，且具有优异的清静性，，有望成为sJIA治疗新选择。。。。。”

1. 中华医学会儿科学分会风湿病学组,中国医师协会风湿免疫科医师分会儿科学组,海峡两岸医药卫生交流协会风湿免疫病学专业委员会儿童学组,等.全身型幼年特发性枢纽炎及合并巨噬细胞活化综合征诊疗专家共识（2022版）[J].中华适用儿科临床杂志,2022,37(20):1539-1548.DOI:10.3760/cma.j.cn101070-20220422-00445.

2. 中华医学会儿科学分会风湿病学组,中国医师协会风湿免疫科医师分会儿科学组,海峡两岸医药卫生交流协会儿童风湿免疫专业委员会,等.全身型幼年特发性枢纽炎合并巨噬细胞活化综合征诊疗专家共识（2025版）[J].中华适用儿科临床杂志,2025,40(6):406-413.DOI:10.3760/cma.j.cn101070-20250506-00326.

3.  李彩凤,等.幼年特发性枢纽炎诊疗规范[J].中华内科杂志,2022,61(2): 142-156. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210929-00666

4.  C. Li, et al. EFFICACY AND SAFETY OF GENAKUMAB IN ACTIVE SYSTEMIC JUVENILE IDIOPATHIC ARTHRITIS (sJIA): A MULTICENTER, RANDOMIZED, OPEN-LABEL PHASE 2 CLINICAL STUDY.DOI: annrheumdis-2025-eular.B1074